医药讯 联拓生物消息显示，中国国家药品监督管理局（NMPA）接受mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新药上市申请（NDA），并将其纳入了优先审评。
信息显示，此次新药上市申请的递交是基于mavacamten的全球关键III期EXPLORER-HCM临床试验的数据结果。该试验评估了与安慰剂相比，mavacamten在有症状的oHCM患者中的安全性和有效性。
据联拓方面消息显示，EXPLORER-HCM试验的结果证明mavacamten在运动能力、功能状态和患者报告结局以及缓解左心室流出道梗阻的能力方面具有临床意义的改善。EXPLORER-HCM试验达到了其预先设定的主、次要研究终点，且具有统计学意义。
北京协和医院院长、心脏病学教授、EXPLORER-CN研究牵头研究者，张抒扬表示：作为首个靶向疾病病理生理机制的药物mavacamten有望改善中国oHCM的治疗现状。
据悉，该NDA还包括联拓在中国健康志愿者中开展的mavacamtenI期药代动力学研究的临床数据。该研究证明了mavacamten的安全性、耐受性以及与在美国开展的I期药代动力学研究中观察到的相似的药代动力学特征。联拓在有症状的oHCM中国患者中正在开展的mavacamtenIII期双盲EXPLORER-CN试验的初步安全性数据也被用以支持该NDA的递交，这项试验的顶线数据预计将于2023年中期公布。
